Una vez finalizada la inscripción a VIRAGE, el ensayo clínico de Fase 2b de VCN-01 para el adenocarcinoma pancreático ductal (PDAC) metastásico, los datos preliminares se esperan para el segundo trimestre de 2025
Theriva™ Biologics (NYSE American: TOVX), una empresa diversificada de fase clínica que desarrolla terapias diseñadas para tratar el cáncer y enfermedades relacionadas en áreas de gran carencia, ha presentado hoy los resultados financieros correspondientes al ejercicio cerrado a 31 de diciembre de 2024, y ha ofrecido información actualizada de la empresa.
«Estamos muy contentos con nuestros logros clínicos y normativos en 2024», afirma Steven A. Shallcross, consejero delegado (CEO) de Theriva Biologics. «El ensayo clínico de Fase 2b de VIRAGE de nuestro virus oncolítico VCN-01, único y degradador del estroma para el PDAC metastásico está a punto de presentar una lectura de datos preliminares. Si este ensayo tiene éxito, nuestras interacciones con los organismos reguladores de EE. UU. y Europa nos han brindado una dirección clara sobre el camino a seguir para un posible ensayo fundamental de VCN-01 para el tratamiento de esta afección. A medida que la incidencia del PDAC aumenta en todo el mundo, la necesidad de nuevas terapias para tratar esta enfermedad mortal resulta aún más urgente».
Hitos recientes del programa e hitos previstos:
VCN-01
Adenocarcinoma pancreático ductal (PDAC):
En mayo de 2024, la FDA estadounidense concedió la designación de vía rápida del candidato clínico principal VCN-01 en combinación con gemcitabina y nab-paclitaxel para mejorar la supervivencia libre de progresión y la supervivencia global en pacientes con adenocarcinoma pancreático metastásico.
En septiembre de 2024, se informó de la consecución del objetivo de inscripción de 92 pacientes evaluables a VIRAGE, ensayo aleatorizado, controlado, multicéntrico y abierto de Fase 2b de VCN-01 en combinación con quimioterapia de tratamiento estándar (gemcitabina/nab-paclitaxel) como terapia de primera línea en pacientes con PDAC metastásico de diagnóstico reciente. Los datos preliminares del estudio VIRAGE y los resultados de una segunda revisión de los datos de seguridad por parte del Comité de vigilancia de los datos se esperan para el segundo trimestre de 2025.
En diciembre de 2024 se recibieron las actas de una reunión de tipo D con la FDA y en febrero de 2025 se obtuvo asesoramiento científico del Comité de medicamentos de uso humano (CHMP, por sus siglas en inglés) de la Agencia Europea de Medicamentos (EMA). Ambos proporcionaron orientaciones sobre el diseño de un posible estudio clínico fundamental de Fase 3 del candidato clínico principal VCN-01 en combinación con la quimioterapia de tratamiento estándar (gemcitabina/nab-paclitaxel) para el tratamiento del adenocarcinoma pancreático (PDAC) metastásico. Las respuestas de la FDA y la EMA se están incorporando al diseño de un protocolo de estudio de Fase 3 y se solicitará una reunión de fin de Fase 2 con la FDA para hablar sobre el estudio de Fase 3 propuesto antes de finales de 2025.
Retinoblastoma:
En abril de 2024, se anunciarion datos preliminares positivos del ensayo de Fase 1 patrocinado por investigadores de VCN-01 por vía intravítrea en pacientes pediátricos con retinoblastoma refractario llevado a cabo en el Hospital Infantil Sant Joan de Déu de Barcelona. La base de datos de este estudio se ha bloqueado y el informe del estudio clínico se está elaborando.
En julio de 2024, VCN-01 obtuvo la designación de fármaco pediátrico poco frecuente por la FDA y, en octubre de 2024, recibió la designación de medicamento huérfano concedida por la Comisión Europea, en ambos casos para el tratamiento del retinoblastoma. «Continuamos las conversaciones con líderes de opinión clave para desarrollar un posible protocolo de ensayo fundamental para su discusión con los organismos reguladores».
SYN-004
«En octubre de 2024, informamos de un posible resultado de la revisión de resultados del Comité de vigilancia y seguridad de los datos (DSMC, por sus siglas en inglés) de nuestra segunda Cohorte del ensayo clínico de Fase 1b/2a en curso, aleatorizado, doble ciego y controlado con placebo de SYN-004 (ribaxamasa) en receptores de trasplantes alogénicos de células hematopoyéticas (TCH) para la prevención de la enfermedad aguda de injerto contra huésped (EICH aguda). A partir de una revisión de los datos de seguridad de uso y farmacocinéticos, el DSMC recomendó que el estudio procediera a la inscripción para la Cohorte 3 final. En función de nuestra financiación actual disponible y nuestro enfoque en el desarrollo clínico de VCN-01, no prevemos que la inscripción para la Cohorte 3 comience a menos que obtengamos financiación de subvenciones o encontremos un licenciatario o socio para el programa de desarrollo de SYN-004».
Últimas noticias de la empresa
En septiembre de 2024, obtuvimos financiación para la fabricación del Plan nacional de transferencia de conocimientos del Gobierno español. Theriva Biologics y la Universitat Autònoma de Barcelona (UAB) recibieron un total de 2,28 millones de euros (aprox. 2,54 millones de dólares estadounidenses), de los cuales la empresa obtuvo un préstamo de 1,33 millones de euros (aprox. 1,48 millones dólares) el 17 de enero de 2025, a devolver en 7 años a partir de los tres años siguientes a la fecha de adjudicación, y la UAB recibirá una subvención de 950 000 euros (aprox. 1,06 millones de dólares) dedicada al proyecto THERICEL, abonada en plazos anuales durante los tres próximos años.El proyecto THERICEL pretende determinar la viabilidad del uso de las células en suspensión A549 patentadas por Theriva para la producción clínica de terapias adenovirales y AAV.
En 2024, reconocimos un crédito fiscal pendiente de cobro y un crédito fiscal diferido de compensación para investigación y desarrollo de 1,8 millones de dólares del Gobierno español por el reembolso de ciertos gastos incurridos en actividades de investigación y desarrollo en España.
Resultados financieros del ejercicio cerrado a 31 de diciembre de 2024
Los gastos generales y administrativos aumentaron hasta 7,4 millones de dólares estadounidenses en el ejercicio cerrado a 31 de diciembre de 2024, frente a los 7,1 millones de dólares estadounidenses del ejercicio cerrado a 31 de diciembre de 2023. Este aumento del 4 % se debe principalmente a un ajuste de la contraprestación contingente de 700 000 dólares estadounidenses en el año actual, frente a la disminución de 660 000 dólares del año anterior, con un impacto acumulado en los gastos generales y administrativos de 1,4 millones de dólares, compensado por una reducción de los costes de remuneración, los honorarios de consultoría y los seguros de consejeros y directivos. El coste relacionado con los gastos de compensación basada en acciones fue de 438 000 dólares estadounidenses en el ejercicio cerrado a 31 de diciembre de 2024, frente a los 338 000 dólares del ejercicio cerrado a 31 de diciembre de 2023.
«Los gastos de investigación y desarrollo disminuyeron a 12,0 millones de dólares estadounidenses en el ejercicio cerrado a 31 de diciembre de 2024, frente a los 14,3 millones de dólares del ejercicio cerrado a 31 de diciembre de 2023. Esta reducción del 16 % se debe principalmente a la disminución de los gastos relacionados con nuestro ensayo clínico de Fase 2 VIRAGE de VCN-01 en PDAC, a la disminución de los gastos relacionados con nuestro ensayo clínico de Fase 1a de SYN-020 y a la disminución de los gastos relacionados con nuestro ensayo clínico de Fase 1b/2a de SYN-004 (ribaxamasa) en receptores de TCH alogénicos, compensado por el aumento de los gastos relacionados con nuestro ensayo clínico de Fase 1 de VCN-01 por vía intravítrea en pacientes con retinoblastoma. Prevemos que los gastos de investigación y desarrollo se incrementen conforme finalicemos nuestro ensayo clínico de Fase 2 de VIRAGE de VCN-01 y planifiquemos nuestro ensayo clínico de Fase 3 de VCN-01 en PDAC, desarrollemos nuestro programa de VCN-01 en retinoblastoma, ampliemos las actividades de fabricación a escala GMP para VCN-01 y sigamos fomentando nuestras otras iniciativas preclínicas y de descubrimiento. Los gastos de investigación y desarrollo también incluyen un cargo relativo a gastos de compensación basados en acciones no en efectivo de 233 000 dólares estadounidenses en el ejercicio cerrado a 31 de diciembre de 2024, frente a 165 000 dólares en el ejercicio cerrado a 31 de diciembre de 2023».
La partida ‘Otros ingresos’ ascendió a 693 000 dólares estadounidenses en el ejercicio cerrado a 31 de diciembre de 2024, frente a 1 442 000 dólares del ejercicio cerrado a 31 de diciembre de 2023. En el ejercicio cerrado a 31 de diciembre de 2024, la partida ‘Otros ingresos’ se compone principalmente de ingresos por intereses por valor de 697 000 dólares estadounidenses, contrarrestados por una pérdida por cambio de divisas de 4000 dólares. En el ejercicio cerrado a 31 de diciembre de 2023, la partida ‘Otros ingresos’ se componía principalmente de ingresos por intereses por valor de 1 439 000 dólares estadounidenses, compensados por ganancias por cambio de divisas de 3000 dólares.
El efectivo y los equivalentes de efectivo ascendieron a 11,6 millones de dólares estadounidenses a 31 de diciembre de 2024, frente a 23,2 millones de dólares a 31 de diciembre de 2023.
Los estados financieros auditados correspondientes al ejercicio cerrado a 31 de diciembre de 2024 incluidos en el Informe anual de la empresa en el Formulario 10-K contienen una opinión de auditoría sin reservas de la firma independiente de consultoría pública acreditada de la empresa que incluye un párrafo aclaratorio relacionado con la capacidad de la empresa para continuar como empresa en funcionamiento.
Acerca de Theriva™ Biologics, Inc.
Theriva™ Biologics (NYSE American: TOVX) es una empresa diversificada de fase clínica que desarrolla terapias diseñadas para tratar el cáncer y enfermedades relacionadas en áreas de gran carencia. La empresa ha estado desarrollando una nueva plataforma de adenovirus oncolíticos diseñada para la administración intravenosa, intravítrea y antitumoral con el fin de desencadenar la muerte de las células tumorales, mejorar el acceso de las terapias oncológicas coadministradas al tumor y promover una respuesta antitumoral sólida y sostenida por parte del sistema inmunitario del paciente. Los principales candidatos de la empresa son: (1) VCN-01, un adenovirus oncolítico diseñado para replicarse de forma selectiva y agresiva dentro de las células tumorales, y para degradar la barrera del estroma tumoral que sirve de importante barrera física e inmunosupresora al tratamiento del cáncer; (2) SYN-004 (ribaxamasa), diseñado para degradar ciertos antibióticos betalactámicos intravenosos de amplio uso dentro del tracto gastrointestinal (GI) para evitar daños en el microbioma, limitando así el crecimiento excesivo de organismos patógenos como los ERV (enterococos resistentes a la vancomicina) y reduciendo la incidencia y la gravedad de la enfermedad aguda de injerto contra huésped (EICH aguda) en receptores de trasplantes alogénicos de células hematopoyéticas (TCH); y (3) SYN-020, una formulación oral recombinante de la enzima fosfatasa alcalina intestinal (FAI) producida bajo condiciones establecidas por las Buenas Prácticas de Manufactura (BPM) actuales y destinada a tratar enfermedades GI tanto locales como sistémicas. Para obtener más información, se puede consultar el sitio web de Theriva Biologics en www.therivabio.com.
Declaraciones prospectivas
Este comunicado de prensa contiene declaraciones prospectivas en el sentido de la Ley de Reforma de Litigios de Valores Privados de 1995. En algunos casos, las declaraciones prospectivas pueden identificarse por términos como «puede», «debería», «potencial», «continuar», «espera», «anticipa», «pretende», «planea», «cree», «estima» y expresiones similares, e incluyen declaraciones relativas a los datos preliminares esperados en el segundo trimestre de 2025; el efectivo para operar hasta el tercer trimestre de 2025; los resultados de una segunda revisión de los datos de seguridad del Comité de vigilancia de los datos del ensayo clínico de Fase 2b de VCN-01 para el adenocarcinoma pancreático ductal (PDAC) metastásico, previstos para el segundo trimestre de 2025; tener una dirección clara sobre el camino a seguir para un posible ensayo fundamental de VCN-01 para el PDAC si el ensayo de Fase 2b de VIRAGE tiene éxito; el posible estudio clínico fundamental de Fase 3 del candidato clínico principal VCN-01 en combinación con la quimioterapia de tratamiento estándar (gemcitabina/nab-paclitaxel) para el tratamiento del PDAC metastásico; una reunión de fin de Fase 2 con la FDA para hablar sobre el estudio de Fase 3 propuesto antes de finales de 2025; la elaboración del informe del estudio clínico del ensayo de Fase 1 patrocinado investigadores de VCN-01 por vía intravítrea en pacientes pediátricos con retinoblastoma refractario realizado en el Hospital Infantil Sant Joan de Déu de Barcelona; la continuación de las conversaciones con líderes de opinión clave para desarrollar un posible protocolo de ensayo fundamental para el retinoblastoma; la obtención de financiación de subvenciones o un licenciatario o socio para el programa de desarrollo SYN-004; el proyecto THERICEL que establece la viabilidad de utilizar las células en suspensión A549 patentadas por Theriva para la fabricación clínica de terapias adenovirales y AAV; el aumento previsto de los gastos de investigación y desarrollo conforme la empresa completa su ensayo clínico de Fase 2 de VCN-01 y planifica su ensayo clínico de Fase 3 de VCN-01 para PDAC, avanza su programa de VCN-01 para el retinoblastoma, amplía las actividades de fabricación a escala GMP para VCN-01 y continúa apoyando sus otras iniciativas preclínicas y de descubrimiento. Entre los factores importantes que podrían hacer que los resultados reales difieran materialmente de las expectativas actuales se incluyen, entre otros, que los datos preliminares sean positivos para el ensayo clínico VIRAGE de Fase 2b de VCN-01 para el adenocarcinoma ductal pancreático metastásico; la capacidad de la empresa para diseñar eficazmente el ensayo fundamental para VCN-01 para el PDAC; la capacidad de la empresa y de VCN para alcanzar los hitos clínicos cuando se prevean, incluida la capacidad de seguir inscribiendo pacientes según lo previsto, generar datos clínicos positivos cuando se prevea (incluidos los del ensayo clínico VIRAGE de Fase 2b de VCN-01 para adenocarcinoma ductal pancreático metastásico) que establece que VCN-01 puede conducir a mejores resultados clínicos para pacientes con PDAC y otros cánceres de tipo sólido; que los productos candidatos de la empresa y de VCN demuestren seguridad y eficacia, así como resultados que sean coherentes con los resultados anteriores; la capacidad de la empresa de completar los ensayos clínicos a tiempo y lograr los resultados y beneficios deseados; la capacidad de la empresa de obtener la aprobación reglamentaria para la comercialización de los productos candidatos o de cumplir los requisitos reglamentarios en curso; las limitaciones reglamentarias relativas a la capacidad de la empresa y de VCN para promover o comercializar sus productos candidatos para las indicaciones específicas; la aceptación de los productos candidatos en el mercado y el éxito del desarrollo, la comercialización o la venta de los productos de la empresa y de VCN; los avances de los competidores que hagan que dichos productos queden obsoletos o no sean competitivos; la capacidad de la empresa y de VCN para mantener los acuerdos de licencia; la continuidad del mantenimiento y crecimiento del patrimonio de patentes de la empresa y de VCN; la capacidad para seguir contando con una buena financiación; la capacidad para encontrar licencias y financiación de subvenciones para el programa de desarrollo SYN-004 y otros factores descritos en el informe anual de la empresa en el formulario 10-K correspondiente al ejercicio cerrado a 31 de diciembre de 2024 y en sus otros documentos presentados ante la SEC, incluidos los informes periódicos posteriores en los formularios 10-Q y los informes actuales en el formulario 8-K. La información contenida en este comunicado se proporciona únicamente a fecha de este comunicado y Theriva Biologics no asume ninguna obligación de actualizar las declaraciones prospectivas expresadas en este comunicado de prensa, ya sea a causa de una nueva información, acontecimientos futuros o por cualquier otro motivo, a menos que así lo estipule la ley.
